Američka uprava za hranu i lekove odobrila je lek zolgensman za decu mlađu od dve godine koja boluju od SMA, uključujući i one koji još ne pokazuju simptome. Odobrenjem su obuhvaćena i ona deca s najsmrtonosnijim oblikom ove nasledne bolesti, kao i ona s tipovima bolesti kod kojih se simptomi mogu pojaviti kasnije.
SMA je vodeći genetski uzročnik smrti dece. Bolest često dovodi do paralize, problema s disanjem, a smrt se kod dece rođene sa najozbiljnijim tipom 1 pojavljuje za samo nekoliko meseci od rođenja. SMA pogađa jedno dete na 10.000 rođenih, a šanse za tip 1 kreću se od 50 do 70 odsto, prenosi „Ekspres.hr“ pisanje „Gardijana“.
„Ovo je potencijalno novi standard u nezi dece sa najozbiljnijim oblikom SMA“, rekao je pedijatar neurolog dr Emanuel Tiongson, koji je ovaj lek omogućio pacijentima kroz prošireni program pristupa.
Kompanija „Novartis“ brani rekordnu cenu svog leka tvrdnjom kako je jednokratno lečenje vrednije od skupih dugoročnih tretmana koji koštaju nekoliko stotina hiljada dolara godišnje. Terapija koristi virus kako bi se dobila normalna kopija SMN1 gena kod dece rođene sa defektivnim genom, a dobijaju je putem infuzije.
Ova rekordna cena je pre bila još veća i kretala se oko pet miliona dolara, ali nezavisni Institut za klinički i ekonomski pregled u aprilu je utvrdio kako je reč o prekomernom iznosu.
Iz „Novartisa“ naglašavaju da je lekom lečeno više od 150 pacijenata. Njihov izvršni direktor Vas Narasiman opisuje zolgensman kao gotovo isceljujući lek za SMA ako ga pacijent dobije odmah posle rođenja. Međutim, podaci pokazuju da njegova delotvornost traje samo pet godina.
Očekivanja su da bi lek u Evropi i Japanu dozvolu mogao da dobije kasnije ove godine i biće konkurentan Biogenovom spinrazu, koja je prvi odobren lek za SMA. Odobren je krajem 2016. godine i mora se ubrizgavati svaka četiri meseca, a cena mu je od 750.000 dolara za prvu godinu, pa onda po 375.000 godišnje. I tu je cenu pomenuti Institut za klinički i ekonomski pregled smatrao preteranom.
