Još od devedesetih, kada je krenulo dekodiranje ljudskog genoma, lekari su sanjali o novoj eri medicine kada bolesti mogu biti lečene tako što se uklone greške i štetne mutacije u DNK.
Umesto da se „kljukamo“ lekovima, piše „Fajnenšel tajms“, mogli bismo da hakujemo biologiju kako bismo se s bolešću obračunali na njenom izvoru.
San je počeo da prerasta u stvarnost 2013. godine, kada su naučnici demonstrirali kako je tehnika „izmene“ ili „modifikovanja“ gena, poznata i kao Krispr-Kas 9 (CRISPR/Cas-9) uspešna u izmeni ljudskih ćelija.
Dve biotehnološke kompanije planiraju da započnu testiranja tehnologije na ljudima što je pre moguće.
„Krispr terapeutiks“ je već tražio odobrenje evropskih regulatora kako bi započeo testiranje svog najnaprednijeg proizvoda, kodnog imena CTX001 kod pacijenata koji pate od beta talasemije, nasledne bolesti krvi u kojoj ljudsko telo ne proizvodi dovoljno eritrocita.
Pacijenti s najtežim oblikom bolesti umiru ukoliko ne dobijaju redovne transfuzije.
Svoju CTX001 metodu žele da isprobaju i kod onih koji boluju od anemije srpastih stanica.
Njihov rival, američka kompanija „Editas medisin“ traži sve potrebne dozvole kako bi se posvetila retkoj vrsti slepila koje nastupa odmah nakon porođaja, dok „Intelija terapeutiks“ želi da se bavi rakom, cističnom fibrozom, hemofilijom i dišenovom muskularnom distrofijom.
Kina tvrdi kako njihovi timovi naučnika već rade na projektima, iako još nisu objavili nijedan konkretni rad.
Krispr-Kas 9 je, laički rečeno, spajanje dveju tehnologija koje izmenu gena čine mogućom.
Kas 9 su „molekularne makazice“ koje mogu rezati komade DNK i na taj način ukloniti loš i „pokvaren“ genetski materijal, a na njihovo se mesto ubacuju ispravni geni.
Krispr je zapravo svojevrsni genetski dži-pi-es koji navodi te makazice na pravu lokaciju.
„Ovo je nauka koja napreduje brzinom svetlosti, ali na početku će biti limitirana na bolesti koje nemaju druge opcije lečenja“, kaže Ketrin Bosly, šefica Editasa.
Tajne stogodišnjaka
95 odsto od 6.000 genetskih poremećaja, koji su jasni kandidati za izmenu gena, nije izlečivo. Iako Krispr Kas 9 još nije testiran na ljudima, tehnologija je već sada uveliko ubrzala laboratorijski rad. Transgenični miševi proizvedu se u nekoliko nedelja.
Stariju tehniku editiranja gena, talen, francuska firma „Celektis“ iskoristila je kako bi proizvela revolucionaran tretman za rak krvi Car-T, koji se upravo testira na ljudima.
Car-T proizvodi su već na tržištu. Međutim, oslanjaju se na skupe procese koji uključuju izvlačenje leukocita, transport tih leukocita u laboratoriju, gde se na njih utiče tako da kada se vrate u pacijenta one napadaju stanice raka.
„Celektis“ se nada kako će taj proces moći da se ubrza i olakša, ali odgovorno tvrde i kako talen tehnika nije stara, spora i skupa.
„Pa nije ovde reč o ajfonima. Možda je Krispr nova tehnologija koja je jednostavnija i jeftinija, ali koga briga ako to nije ono što je pacijentu potrebno, a njima su potrebni superaktivni, precizni proizvodi“, kaže Andre Šoulika, šef „Celektisa“.
Genska terapija će, slažu se svi, promeniti živote miliona ljudi koji pate od neizlečivih bolesti.
Ekspres.hr
